노바티스 HARBOR 임상시험, DM1 치료제 3상 주요 지표 미충족

무슨 일이 있었나

노바티스 HARBOR 임상시험에서 근긴장성 근이영양증 1형(DM1) 치료제 델파시바트 에테데시란(delpacibart etedesiran, del-desiran)이 핵심 1차 평가지표를 충족하지 못했습니다.

노바티스는 2026년 9월 8일 글로벌 3상 HARBOR 시험에서 시험약이 위약 대비 동영상 손 개방 시간(video Hand Opening Time, vHOT)을 통계적으로 유의하게 개선하지 못했다고 발표했습니다. vHOT는 DM1 환자의 손 근긴장과 손 기능을 평가하는 지표입니다.

회사는 일부 2차 평가지표와 탐색적 분석에서 임상활성의 증거가 관찰됐다고 설명했습니다. 다만 현재 발표문에는 해당 결과의 효과크기, p-value, 신뢰구간 등 세부 수치가 공개되지 않았습니다.

노바티스는 전체 데이터를 추가 분석한 뒤 보건당국과 협의해 개발 지속 여부와 향후 개발 경로를 결정할 예정입니다. 따라서 현재 시점에서 개발 중단이 확정됐다고 보기는 어렵습니다.

핵심 숫자

환자 수는 출처에 차이가 있습니다. 노바티스의 시험 결과 발표문은 약 150명으로 표현했지만, 2026년 2분기 투자자 자료와 Avidity 인수 관련 자료에는 159명으로 기재돼 있습니다. 이는 발표문의 반올림 표현으로 해석하는 것이 적절합니다.

주요 2차 평가지표에는 악력, 정량적 근력검사(QMT) 총점, 일상생활 기능을 평가하는 DM1-Activ, 10미터 걷기·달리기 검사(10mWRT)가 포함됐습니다. 그러나 현재 공개 자료만으로는 각 지표의 구체적인 결과를 정량적으로 평가할 수 없습니다.

왜 중요한가

DM1은 DMPK 유전자의 CTG 반복 확장으로 발생하는 진행성·다계통 신경근육질환입니다. 노바티스는 발표 당시 승인된 질병수정 치료제가 없다고 설명했습니다. 이런 질환을 대상으로 한 후기 단계 후보물질의 주요 지표 미충족은 환자 치료 옵션뿐 아니라 개발사의 파이프라인 가치에도 영향을 줄 수 있습니다.

델파시바트 에테데시란은 근육을 표적하는 트랜스페린 수용체 1(TfR1) 결합 항체에 DMPK 메신저 RNA를 분해하도록 설계된 siRNA를 결합한 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)입니다. 이 후보물질은 노바티스가 2026년 완료한 Avidity Biosciences 인수를 통해 확보한 3개 신경근육질환 AOC 프로그램 중 하나입니다.

따라서 이번 결과는 개별 신약의 임상 결과를 넘어 Avidity 인수와 AOC 전달 플랫폼에 대한 투자자 기대에도 영향을 줄 가능성이 있습니다. 다만 이번 결과만으로 다른 AOC 프로그램의 성공 가능성까지 판단할 수는 없습니다.

기업 및 섹터 영향

노바티스는 이번 발표 이후에도 전체 HARBOR 데이터를 검토하고 규제당국과 협의하겠다는 입장입니다. 주요 지표 미충족 이후 가능한 경로로는 추가 분석, 보완 임상, 개발 전략 변경 또는 개발 중단 등이 있을 수 있지만, 노바티스는 발표 시점에 구체적인 결정을 공개하지 않았습니다.

회사는 AOC 파이프라인의 다른 자산도 보유하고 있습니다. DMD44를 대상으로 하는 델파시바트 조타디르센은 미국 FDA 우선심사 지정을 받았고, FSHD를 대상으로 하는 델파시바트 브락슬로시란은 긍정적인 1·2상 바이오마커 결과를 바탕으로 FDA 회의를 계획하고 있다고 밝혔습니다. 다만 이들 프로그램은 각각 별도의 임상 및 규제 리스크를 갖습니다.

이번 결과가 신경근육질환 치료제 섹터 전체에 미치는 영향은 후속 데이터와 경쟁 후보물질의 임상 결과를 함께 확인해야 판단할 수 있습니다. 현재 공개 자료만으로 섹터 전체의 성공 가능성이나 실패를 단정하기는 어렵습니다.

시장 영향

Reuters는 2026년 9월 8일 노바티스 주가가 약 9% 하락했다고 보도했습니다. Reuters는 같은 주 초 콜레스테롤 치료제 펠라카르센의 주요 3상 시험 실패에 이어 이번 소식이 전해지면서 파이프라인에 대한 부담이 커졌다고 해석했습니다.

노바티스는 이번 임상 결과에도 불구하고 2025~2030년 매출 연평균 성장률(CAGR) 가이던스 5~6%를 유지한 것으로 보도됐습니다. 이는 회사가 이번 결과가 단기적인 전체 매출 전망을 즉시 변경할 수준이라고 판단하지 않았다는 의미로 해석할 수 있습니다.

그러나 해당 가이던스는 회사 전체 전망이며, 델파시바트 에테데시란의 승인이나 향후 매출을 보장하는 것은 아닙니다. 주요 후기 단계 후보물질의 가치 하락이 중장기 성장 기대와 연구개발 투자 효율성에 어떤 영향을 미칠지는 추가 자료가 필요합니다.

한국 투자자가 볼 포인트

한국 투자자가 보유한 노바티스 ADR(NVS)에는 이번 결과가 신약 파이프라인 가치와 장기 성장 기대를 재평가하는 요인으로 작용할 수 있습니다. 다만 ADR 가격에는 스위스 본주 움직임, ADR 환산비율, 달러와 스위스프랑 환율 등이 함께 반영될 수 있습니다.

앞으로 확인할 핵심 자료는 다음과 같습니다.

• HARBOR 전체 데이터의 공개 여부
• vHOT 치료군별 결과와 위약 대비 차이
• 효과크기, p-value, 신뢰구간
• 환자 하위군별 결과의 일관성
• DM1-Activ, 악력, QMT, 10mWRT의 세부 결과
• 탈락률과 중대한 이상반응 등 안전성 세부 내역
• FDA 및 EMA와의 협의 결과
• 추가 임상시험이나 개발 경로 변경 여부

현재 공개된 자료에는 정확한 p-value, 치료군별 평균 변화량, 위약 대비 차이, 탈락률, 중대한 이상반응 발생률이 포함돼 있지 않습니다. 따라서 일부 2차 지표에서 신호가 있었다는 설명만으로 이번 시험을 사실상 성공으로 평가하는 것은 이릅니다.

또한 노바티스가 매출 가이던스를 유지했다는 사실도 HARBOR 결과의 영향을 모두 해소했다는 의미는 아닙니다. 회사 전체 매출 전망과 특정 신약 후보물질의 승인 가능성은 구분해서 살펴봐야 합니다.

정리

노바티스 HARBOR 임상시험에서 델파시바트 에테데시란은 DM1 환자의 손 기능과 근긴장을 평가하는 1차 지표 vHOT에서 통계적으로 유의한 개선을 입증하지 못했습니다.

노바티스는 일부 2차 및 탐색적 분석에서 임상활성의 증거가 있었다고 밝혔지만, 이를 판단할 수 있는 구체적인 수치는 아직 공개하지 않았습니다. 따라서 현재 단계에서 개발 중단이나 사실상 성공을 단정하기보다는 전체 데이터와 규제기관 협의 결과를 기다리는 것이 필요합니다.

이번 결과는 Avidity 인수로 확보한 핵심 후기 단계 자산과 AOC 플랫폼에 대한 투자자 기대를 낮출 수 있는 사건입니다. 다만 다른 후보물질의 임상 결과까지 동일하게 판단해서는 안 되며, 각 프로그램의 바이오마커와 실제 기능 개선 데이터를 분리해 확인해야 합니다.

출처 및 참고자료

이 글은 아래 공식 자료와 주요 보도를 바탕으로 작성했습니다.

• Novartis — Novartis provides update on delpacibart etedesiran (del-desiran) Phase III HARBOR study for the treatment of myotonic dystrophy type 1 (DM1)
• U.S. Securities and Exchange Commission — Form 6-K dated September 8, 2026: Novartis provides update on delpacibart etedesiran Phase III HARBOR study
• Novartis — Novartis Q2 2026 Investor Presentation
• Reuters — Novartis twin drug setbacks pile pressure on pipeline and CEO

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